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治疗小儿生长激素缺乏症，Ascendis Pharma A/S向欧洲药品管理局提交TransCon
Danon病1期临床试验高剂量组首位患者给药
Dravet综合征小鼠模型临床前数据公布
全球首例进行性肌肉骨化症III期临床试验结果
视网膜色素变性2b期临床试验结果公布
百时美Zeposia治疗复发型多发性硬化症(RMS)具有长期疗效和安全性
bluebird在研基因疗法更新两项临床数据，计划今年递交上市申请
治疗脑型肾上腺脑白质营养不良，bluebird在研基因疗法更新两项临床数据，计划今年递交上市申请
Tegavivint治疗硬纤维瘤2a期患者招募启动
遗传性血管性水肿最新临床前研究数据
诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！
基因疗法治疗法布雷病新进展
甲基丙二酸血症和丙酸血症研究新进展
Smith-Magenis（SMS）综合征新药研究进展
携手护航“天使宝贝”，天使综合征治疗基金会与Lixte Biotechnology合作，支持潜在疗法
Batten病治疗方法研究
NEJM：LDL受体水平低？不怕！研究表明，再生元创新药物联合降脂疗法可显著降低“坏”胆固醇水平
丛斌：深度融合信息技术与生命科学实现重大突破
多发性硬化症药物芬戈莫德可阻断HIV在人体免疫细胞中的感染和传播
Tepezza治疗甲状腺眼病的长期疗效、持久性、和复治潜力
ALS试验招募到首批患者
美国Dyne公司最新融资1.15亿美元，开发治疗肌肉疾病的抗体-寡核苷酸疗法
NICE正在寻求患者关于Puldysa反馈，以便可能获得NHS资助
EHP-101治疗弥漫性系统性硬皮病2a期临床试验第一批入组患者已开始用药
库欣病研究新进展
治疗转移性神经母细胞瘤！创新单抗疗法完成上市申请滚动提交
NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
神经母细胞瘤患儿临床试验开启
研究人员探索“食疗”治疗多发性硬化症的原理
无脉络膜症的1期临床试验完成首位患者给药
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