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Mirum Pharmaceuticals向FDA提交maralixibat的滚动新药申请
FDA授予DNA药物治疗复发性呼吸道乳头瘤病孤儿药资格认定
临床急需罕见病新药「阿加糖酶α」在中国获批，治疗法布雷病
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定
FDA授予 Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症儿科罕见病资格认定
停摆进展，延续可能 | 多发性硬化国家一类新药万立能®（西尼莫德）开出首张处方
法布里病患者福音！创新基因疗法获FDA快速通道资格
FDA批准含大麻有效成分药物治疗罕见病癫痫发作
SRK-015获美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症
治疗最常见侏儒症类型 BioMarin向美国FDA递交新药申请
诺华皮下注射CD20抗体获FDA批准治疗多发性硬化
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
FDA授予MK-6482 Von Hippel-Lindau病相关性肾细胞癌突破性疗法资格认定
治疗“泡泡男孩病”，慢病毒基因疗法获FDA罕见儿科疾病认定
FDA授予DYN101治疗中央核肌病和肌管性疾病儿科罕见病资格认定
剑指神经元蜡样质脂褐质沉积症，Neurogene又一基因疗法获FDA孤儿药资格
Vosoritide治疗儿童软骨发育不全症的上市许可申请已提交
CHMP建议批准ARIKAYCE治疗鸟分枝杆菌复合体肺病
坏胆固醇降低一半，再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
FDA授予VTA-110治疗杜氏肌营养不良症孤儿药资格认定
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
常染色体显性多囊肾病治疗药物获FDA孤儿药资格认定
美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)
治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认
首个治疗SMA口服药物在美获批
美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
首个细胞基因疗法获批治疗套细胞淋巴瘤患者
FDA授予DB102治疗新确诊胶质母细胞瘤患者快速通道资格
天境生物长效生长激素在中国提交3期注册试验申请
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