资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
“中国罕见病立法探索倡议行动”正式起航！
11月两款罕见病创新药有望获美国食药监局批准
肌阵挛性癫痫小分子药物试验患者招募中
罕见病基因疗法公司宣布关闭！曾致力研究杜氏肌营养不良和ALS
基因疗法SRP9001治疗杜氏肌萎缩症儿童4年后持续保持肌肉运动功能
首例商品化BCMA CAR-T细胞治疗高龄虚弱复发难治MM患者绝处逢生
INGREZZA胶囊治疗亨廷顿舞蹈病研究，中期数据显示50周持续改善丨柯西国外资讯
赛诺菲多个罕见病创新药亮相进博会
突发！知名罕见病药企换帅 新任CEO曾担任罗氏亚太区负责人
家族性渗出性玻璃体视网膜病变药物开发最新进展
资助全国50个罕见病家庭，涵盖47个病种
CRISPR-Cas3突破Cas9专利壁垒，开创前景广阔的I型CRISPR基因编辑技术！
巩纯秀：罕见病药物适应症扩充的探索｜2023年中国罕见病大会
$320万/针的基因疗法关键临床失败，刚获加速批准4个月
获批后试验失败 这个基因治疗前景雾里看花？
治疗家族性地中海热的新药在中国获批
一文了解LGS综合征 | 国际LGS宣传日
Phelan-McDermid综合征药物最新进展
基因疗法治疗该罕见心脏病获FDA孤儿药资格认定
Danon病相关心肌病干细胞疗法获FDA儿科罕见病资格认定
全球首个 CRISPR 基因编辑治疗要来了？FDA 召开顾问会
“无肠人生”如何走出困境？国内首份报告呼吁各界关注
全球首个 | 辉大基因RNA编辑疗法HG204获FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证，用于MDS
Sarepta：III期研究未达主要终点，仍希望扩大DMD疗法适用人群
新型RAF抑制剂申报上市，治疗儿科低级别胶质瘤
全球首个获FDA“双认证”的基因编辑疗法，用于治疗MDS
特发性肺纤维化试验首批患者完成给药
基因疗法在治疗肢带型肌营养不良方面的最新进展发布
【综述荟萃】肌萎缩侧索硬化四大治疗路径上的新药探索
Nature探讨罕见病基因治疗的困境：研发成功、公司却破产；科学家不得已竟出此下策！
<
...
10
11
12
13
14
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
