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X连锁少汗型外胚层发育不良症研究新进展
多系统萎缩症国际临床3期试验招募提前完成
治疗“小胖威利综合征”,LV-101鼻内给药3期CARE-PWS研究顶线结果积极
EMA建议授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
这种疾病让200多万人在痛苦中挣扎,这种单克隆抗体想要阻止它
戈谢病研究新进展
疑难肝病领域开辟研究新方向,儿科医院首次发现新型遗传性肝病
中外专家携手发现新遗传性肝病 锁定致病基因
“脑残”有得治?首例!基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷
ASCRS发布克罗恩病手术更新指南
荷兰生技公司获3100万美元融资 推进针对polyQ疾病的AON疗法开发
湘雅医院开展湖南首例婴儿型庞贝病的酶替代治疗
基因疗法治疗血友病最新数据
囊性纤维化临床试验最新进展
LUMEVOQ治疗LHON患者三年疗效和安全性报告
基因疗法治疗黏多糖贮积症临床项目的最新进展
骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病研究新进展
治疗神经母细胞瘤,放射性核素疗法SARTATE的1/2a期临床启动患者招募
迄今最大规模研究:科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
CHMP建议批准KAFTRIO®联合KALYDECO®治疗囊性纤维化患者
Pevonedistat联合阿扎胞苷治疗高危MDS患者2期试验数据公布
基因治疗又遇挫折,它还是专治罕见病的新克星吗?
异基因细胞疗法治疗硬皮病患者IND申请获批
基因疗法治疗丙酮酸激酶缺乏症完成首位患者给药
ICLUSIG治疗慢性期慢粒白血病临床试验数据公布
治疗C型尼曼匹克病,热休克蛋白疗法arimoclomol完成新药上市滚动申请
囊性纤维化(CF)突破性药物!三联疗法Trikafta III期成功,2026年销售额83.79亿美
基因治疗地中海贫血新进展
CMTX1型短暂性、复发性中枢神经系统疾病的临床表现,在两次发作之间潜伏期很长,长时间暴露在阳光下会
强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性:可显著改善视力!
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