资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
改善天使综合症儿童睡眠的方法
皮肤瘙痒、长色斑、面部潮红，这不是过敏，可能是一种罕见病！
脂肪酸对于多发性硬化的影响
KAT6A综合征的遗传学基础及临床特征新进展
Forty Seven 公司和Rocket公司合作研究范可尼贫血疗法
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗
金域医学硬核技术获广东省科技进步一等奖
FDA授予Umbralisib治疗滤泡性淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA授予Trofinetide治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
FDA授予CART-ddBCMA治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格认定
盘点上周FDA发出的9项孤儿药资格
研究发现短时间放射治疗对软组织肉瘤更安全有效
上海专家成功精准分离出生36天肝脏相连联体婴儿
DYN101治疗肌管和中心核肌病的1 / 2期研究实现首位患者给药
导致皮肤“奇痒”的竟然是这种罕见病！
重磅！两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
调节热门靶点，杨森递交多发性硬化症新药申请
3月21日世界睡眠日 睡眠到底对机体健康有多重要？
多篇文章聚焦淀粉样蛋白研究新进展！
众安保险尊享e生2020版上线 覆盖121种罕见病
Pharnext筹集770万欧元用于开发CMT1A的PXT3003疗法
研究表明，一年的环磷酰胺治疗可以改善硬皮病相关间质性肺部疾病患者的肺功能
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
9岁女童反复感染、手指脚趾像“棒槌”，原来是一种罕见病在作崇
1岁宝宝肺里洗出大量“牛奶”？又是一种儿科罕见病
英国5岁女孩患怪病离世 出生时只有半颗心脏
英国一岁男孩患罕见病全身变黄 被人评价像“史莱克”
只有行动，才能带来真正的改变。—FSHD倡导者Carden Wyckoff
孤儿病，不孤独
多发性硬化症新药！强生S1P1调节剂ponesimod美国申请上市，疗效击败赛诺菲Aubagio(奥
<
...
133
134
135
136
137
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
