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GMI-1359治疗骨肉瘤的专利公布及所获FDA资格认定 | 资讯
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好消息！三种罕见病门诊用药可在遂宁报销了
国际罕见病日，疫情下不要忘了这群特殊患者
罕见病不“罕见” │ 说说一妇婴胎儿医学科里的故事
国际罕见病日丨关注星星的孩子、蝴蝶宝贝和克罗恩病
国际罕见病日：京沪“隔空”签约，为罕见病诊疗打造样板——中国溶酶体贮积症诊疗能力建设项目启动
2020国际罕见病日助力罕见病家庭旅行计划
孩子，你在哪？
见过这张海报，你知道它的人物故事吗？| 国际罕见病日专稿
高胆固醇也可能遗传
基因治疗罕见病日本批了 价格咋定
Nomacopan治疗儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病的关键3期试验启动
致病基因重复有助于人类神经元功能
中国罕见病联盟邀北京协和医院专家开展罕见病线上义诊活动
罕见病日：罕见病其实不罕见，更多孩子本可尽早确诊
FDA授予TIBSOVO®治疗骨髓增生异常综合征成人患者的突破性疗法资格认定
EMA授予ADV7103治疗胱氨酸尿症孤儿药资格认定
NMOSD战疫直播间：专家在线解惑
重症肌无力患者疫情期间的疾病管理 | 2020年01期即将开播
客论：加速孤儿药的临床开发
黏蛋白1可能成为特发性肺纤维化的治疗靶点
致敬我们最可爱的人
三招出手 罕见病的新药还远吗？
Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的2/3期开放性扩展试验积极数据公布
301医院神经内科团队：我们想为湖北脱髓鞘患者免费远程义诊！
FDA授予QR-421a治疗视网膜色素变性儿科罕见疾病资格认定
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新西兰一名女子患罕见病 却被错当精神病治疗8年
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