资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
靶向TFPI，辉瑞血友病新疗法首次在华获批临床！
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！美国FDA批准Epidiolex：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
Nintedanib用于肺部纤维化的第三个适应症在欧盟获批
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准，已在8个国家上
第四个适应症！百奥泰阿达木单抗生物类似药获批治疗克罗恩病
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟CHMP推荐批准，用于青少年和成人患者
FDA授予Inzomelid治疗冷吡啉相关周期综合症孤儿药资格认定
美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
FDA批准创新嗜睡症疗法上市，提高长期使用安全性
首个长效C5抑制剂用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征
全球第2个、美国第1个！C型尼曼-匹克病(NPC)新药：热休克反应诱导剂arimoclomol申请上
FDA批准治疗骨髓增生异常综合征的口服新药
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支
亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575用于治疗WM获FDA孤儿药资格认定
FDA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
FDA批准HST5040治疗甲基丙二酸血症和丙酸血症的研究性新药申请
EC授予ADX-2191治疗视网膜脱离孤儿药资格认定
欧盟委员会授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良孤儿药资格认定
FDA授予gemcitabine治疗胆管癌孤儿药资格认定
卫材Fycompa(卫克泰®，吡仑帕奈)新型细颗粒制剂在日本上市，片剂1月在中国上市！
Neurogene在研CNL5基因疗法获得FDA孤儿药资格认定
基因疗法治疗Batten病获FDA授予孤儿药资格认定
视神经脊髓炎谱系障碍患者治疗方法获批
FDA批准基因疗法RP-L401治疗婴儿恶性石骨症的新药申请
FDA批准首款治疗肿瘤性骨软化症药物
FDA授予REN001治疗原发性线粒体肌病孤儿药资格认定
FDA批准治疗Dravet综合征新疗法
<
...
11
12
13
14
15
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
