资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
T细胞淋巴瘤治疗新进展
Science：亨廷顿舞蹈病改变人类神经发育
家族性腺瘤性息肉病新药研发进展
罕见病专栏 | 一周罕闻药事（7.10-7.16）
首个也是唯一治疗轻链淀粉样变性药物最新研究
科学家首次精准编辑线粒体基因
中国首个原创（First-in-class）干细胞新药IND获批，用于治疗肺纤维化
英国Healx公司与MD UK慈善机构合作针对FSHD疾病的新药研发项目
Maralixibat可使进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿实现非移植存活
FDA授予Protego-PD™治疗坏死性小肠结肠炎儿科罕见病和孤儿药资格认定
无声的苦难- 亚太地区罕见疾病之认知和管理评估 | 报告发布会
渤健新药终上市 使用患者知多少？
基因疗法治疗A型血友病的1/2期临床4年数据公布
探索黏多糖综合征Ⅲ型新疗法的临床试验启动
一次治疗降低患者出血率91%，Spark公布血友病A基因疗法长期试验结果
镰刀型细胞贫血症研究新进展
破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
Apellis宣布计划提交Pegcetacoplan治疗PNH的上市申请
CXA-10治疗局灶节段性肾小球硬化的二期试验患者招募完成
Givosiran 治疗急性肝卟啉症的3期临床试验最新结果
pellis宣布计划提交Pegcetacoplan治疗PNH的上市申请
罕见病基因治疗药物的开发现状和挑战
基因疗法治疗镰刀型细胞贫血症新进展
新研究披露与新冠病毒有关的儿童罕见病更多细节
两种原发性免疫缺陷病的基因疗法研发现已启动
ALS患者组织资助50万美金用于渐冻人生物标志物研究
联合国发布《2020年可持续发展目标进展报告》
FDA批准婴儿恶性石骨症基因疗法的IND申请，RP-L401即将开启1期临床
遗传性血管水肿新型月度给药预防性治疗最新结果
罗氏IL-6受体抑制剂首次在亚洲获批，治疗视神经脊髓炎谱系障碍
<
...
11
12
13
14
15
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
