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和黄医药索凡替尼获FDA孤儿药资格认定
默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！
韩国SK生物制药Xcopri(cenobamate)获美国FDA批准，治疗成人部分发作性癫痫！
FDA批准靶向镰状细胞病异常的新疗法
猴子中的首次发现使致盲综合症的治疗成为可能
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本
Maransertib治疗这2种罕见疾病试验完成首位患者给药
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首次实现“出海”的 抗癌原研药到底好在哪
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4个月大男童患罕见病需终身服药
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首个人类CRISPR基因编辑临床试验效果显著，将彻底改变遗传病的治疗
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