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关爱罕见病家庭，彩虹家庭日公益活动走进哈尔滨
脆性X综合征关爱中心第二期活动圆满结束
“中国患者援助联盟”在江苏无锡启动
活动 | 第十届欧洲罕见病与孤儿药大会报名通道开启
FDA授予Sepofarsen 治疗这种先天性黑蒙症罕见儿科疾病资格认定
常德市出生缺陷防控技术培训班开班
研究揭示骨肉瘤的新治疗靶点
究人员发现治疗肺纤维化的新靶点
5岁男童患罕见病双目失明，早上醒来问爸爸：天怎么还没亮？
哥伦比亚17岁女孩患罕见病 最久一觉睡两个月
2019上海一型神经纤维瘤病（NF1）学习班第一轮通知
第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛在京成功举办
如何利用“DNA修复错误”机制治疗疾病？
A型血友病重磅新药！中外制药双特异性抗体药物Hemlibra获中国台湾批准！
FDA部分叫停SMA患者AVXS-101鞘内注射给药的临床试验
研究发现CMT2K相关的基因突变
EC授予Nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
多发性硬化:Vumerity获美国批准，胃肠道耐受性大幅改善
遗传病面部筛查系统面世“刷脸识病”非“天方夜谭”
“小胖威利关爱日”山东省立医院多学科义诊活动通知
带着那个空香水瓶，成为你的骄傲，活出自己的精彩
胃肠道安全性优于已有疗法 多发性硬化症新药获FDA批准上市
FDA授予ADX-2191预防增殖性玻璃体视网膜病变的快速通道资格认定
FDA批准VUMERITY用于治疗多发性硬化
活动预告 | 第二届精准医疗与政策会议：创新与应用
潜在肌无力新药，Catalyst公布临床3期结果
多学科交叉 打造药物研发新概念 “明辨忠奸”的小分子胶水：复旦大学鲁伯埙、丁澦、费义艳团队合作研发亨
78%客观缓解率 难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极
全球医药巨头齐聚进博会：多款新药、“世界之最”产品将亮相
新研究发现藻类毒素可能导致ALS的机制
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