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6岁女孩患上先天性罕见病 多次吐血过“鬼门关”
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
FDA授予NNZ-2591治疗3种罕见综合征的孤儿药资格认定
FDA受理Voxelotor治疗镰状红细胞贫血症的新药上市申请并给予优先审评资格
FDA授予Danicopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的突破性疗法资格认定
两兄弟同患罕见病父母从未放弃 上海好心人捐出“生命的希望”
深化协作模式 加强罕见病诊疗管理及保障
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
新策略有望治疗亨廷顿舞蹈病
“2019中国罕见病患者综合社会调查”第一阶段报告公布，洞察罕见病患者真实生存情况
解析人类卵细胞成熟机制 或有望帮助预防不孕和胎儿出生缺陷等疾病
每年新增罕见病患者超20万 我国“三医”联动破解罕见病诊疗难、用药难
利用单细胞基因组学进行人类细胞表型分析
因为聚焦，不再罕见
治疗儿童生长激素缺乏症 每周一次Somatrogon获积极III期数据
倪韶青：儿科用药哪些紧缺、急需？新药品管理法支招
轮椅上的舞蹈 特殊的表演特别的感动
首届中国CDKL5互助联盟成立大会暨医患交流会将于10月26日在珠海召开
罕见骨病多学科义诊报名！11.30花骨朵义诊走进云南！
FDA批准新的囊性纤维化突破性疗法
FDA授予新型C1q抑制剂ANX005的快速通道资格认定
2019第十三届皮肤病性病高峰论坛召开
128个治疗罕见病药品有望纳入医保
构建中国罕见病诊疗保障体系
多篇文章揭示多发性硬化的发病原因与治疗方案
探索破解罕见病难题的“中国方案”
我国拟规定结婚登记前一方如患重大疾病应如实告知另一方
FDA批准ULTOMIRIS用于治疗非典型溶血性尿毒综合征
杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗研究现状与挑战
凝心聚力，我国多部门推进罕见病防治工作
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