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PMD基金会宣布开展佩梅病患者自然史国际研究
PXT3003治疗腓骨肌萎缩症新的3期试验将开展
目标6年内实现100款罕见病新药进入临床！这家AI新锐为啥如此有底气？
55种罕见病治疗用药已上市 我国正探索罕见病用药保障新机制
2019年中国罕见病大会在北京开幕
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定
一针药,70万 出生俩月查出罕见病 唯一救命药价格高昂
中科院和北京市政府共建干细胞与再生医学研究院
远程医疗|罕见内分泌肿瘤: FDA批准最新核素治疗方法
研究人员发现了罕见的遗传性免疫疾病
四川“4岁”脐带血飞往广州救命
中国“天价“进口药诺西那生钠注射液的前世今生
上海十院完成罕见病腔镜下无切口手术 体积巨大病灶从自然腔道取出体外
李林康的健康中国梦：让罕见病患者病有所医、医有所药
母亲欲割肝救子，玉林3岁男孩患罕见病，急需手术费
救救孩子！广西一3岁孩童患罕见疾病，90后妈妈甘愿割肝救子
未出生就查出心脏病 海南一出生3周婴儿成功手术
第三届出生缺陷及遗传病多学科协作防控进展研讨会 暨 2019 妊娠维持培训班
我国开展罕见病病例诊疗信息登记工作
罕见病药物政策和药物经济学研究的特征
关于开展罕见病病例诊疗信息登记工作的通知
FDA授予ASTX727治疗骨髓增生异常综合征（包括慢性粒单核细胞白血病）的孤儿药资格认定
上海儿童医院罕见病公益门诊开诊
罕见病纳入慢特病医保？官方答复了！
5G+天翼云：走出“罕见病”诊断新路子
我国科学家揭示MLL1融合蛋白引发白血病的新机制
六龄童反复抽搐，病因全国首次发现
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婴儿超低血糖原因找到了
创业11年获25亿收购 这个药企人让肌无力不无利
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