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吴士文：DMD新药研发潮下的“冷思考”与“暖嘱托”｜遇见罕见
线粒体DNA编辑方法在美获专利局授权
亨廷顿舞蹈症体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
重磅！《科技伦理审查办法》发布！
重磅！罕见病患者夺冠亚运会！
无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症药物在日本获批
肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种渐进性神经退行性疾病，主要由位于大脑的上运动神经元和位于脊髓的
FDA拒批RNAi疗法Onpattro扩展适应症
罗氏GPRC5D × CD3双抗在中国获批临床
12+款罕见病药物有望尽快上市（覆盖《第二批罕见病目录》）
突破！新一代酶替代疗法获批上市，可用于庞贝病患者的长期治疗
北海康成宣布治疗阿拉杰里综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍®在台湾获得批准上市
这款突破性疗法终于获得FDA批准
治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒药物在我国香港获批上市
Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症的新生儿，效果显著，一年后能够独立坐起丨柯西国外资讯
CDE最新药物临床相关指导原则：多发性硬化治疗药物！
北京发布2023念罕见病诊疗医疗机构信息涵盖121种罕见病
亘喜生物：GC012F针对RRMM美国1b/2期临床试验完成首例患者给药
武田达成超5亿美元合作，开发反义寡核苷酸疗法
退货！艾伯维终止CAR-T疗法合作项目
从GALA队列研究看ALGS患者的疾病早期管理与长期临床事件风险的降低
大跌50%！“渐冻症”干细胞疗法上市或再受挫
境外有药，境内无药？这15种罕见病药物已经在海南博鳌先行先试！（覆盖《第二批罕见病目录》）
CDE再发罕见病征求意见！公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》
又一款基因疗法有望明年初获批，治疗这种致命疾病
刚刚！FDA委员会投票支持Alnylam的RNAi疗法
DE发布！临床急需境外新药：50多款已获批，罕见病品种占比超46%！
刚刚！六部委联合发布《第二批罕见病目录》 含86种罕见疾病
基因疗法已走出“黑暗时期”，即将步入高速发展期
新临床数据更新，有望为视网膜色素变性和Leber先天性黑蒙患者带来创新疗法
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