资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
治疗常染色体显性视神经萎缩的反义寡核苷酸疗法的研究进展
治疗皮肤T细胞淋巴瘤的合成金丝桃素在欧洲获得专利
科学家开发出新型遗传数据库gnomAD 有望帮助攻克多种罕见疾病
Von Hippel-Lindau病相关性透明细胞肾细胞癌2期试验结果
法国药品管理局批准启动大剂量setanaxib的1期临床研究
FDA授予Vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病快速通道资格认定
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Risdiplam的最新进展
罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安
辉瑞公布DMD基因疗法最新结果
如何打破「面具脸」的诅咒？硬皮病治疗的困境与突破
Emixustat治疗Stargardt病的3期临床试验完成患者招募
视神经脊髓炎谱系障碍研究新进展
纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展
PN-1007被批准启动治疗抗MAG神经病变的临床研究
乙酰胆碱受体抗体阳性的眼肌型重症肌无力向全身型转化的影响因素
Ovid公司创新疗法治疗脆性X综合征男性患者2期临床成功
首款神经纤维瘤病新药背后，这些“非传统”研发模式值得所有人借鉴
早衰症及早衰样核纤层蛋白病研究新进展
Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
GSK重磅ADC药物在中国申报临床，已在美国递交上市申请！
罕见“杀手”基因突变或缩短寿命
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
它带着15款在研基因疗法来了！新锐种子轮融资3000万美元
儿童期是血友病治疗关键期
FDA授予Sarizotan治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib在美欧进入审查，将死亡风险降低88%！
Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
显著改善SMA婴儿患者运动功能，罗氏口服疗法再达3期终点
FDA授予ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法资格认定
高钾血症新药！阿斯利康Lokelma(环硅酸锆钠散)美国标签更新，纳入透析终末期肾病患者给药方案！
<
...
13
14
15
16
17
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
