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罕见病乐队8772的故事：玩乐器、考潜水证，生命有N种可能
诺贝尔生理学或医学奖的历史趣闻
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
回顾近十年诺奖，看生理学或医学领域发展
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
渐冻人之家·二七医院行活动通知
18岁少女躺在床上的成人礼来了罕见病乐队：咀嚼艰难，做开心的事
包珍妮：生命总有裂痕，要从裂痕中绽放出光
贺林：遗传学研究带动新医学的发展
罕见病孤儿药投资，风口未至？
“袖珍妈妈”宋正凤哺育弃婴成材 国庆嫁女爱心人士齐祝贺
FDA报告：查缺堵漏，要求多个成人用药补充儿童罕见病信息
随着CRISPR技术革命 中国成为基因组编辑世界领导者了么？
追根寻源戈谢病 对症下药酶替代 | 光影
EC批准埃罗妥珠单抗三联疗法用于治疗多发性骨髓瘤
FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定
南京深化药品供应改革 建立短缺药品监测制度
罗氏美罗华(Rituxan)获美国FDA批准首个儿科适应症，治疗2种血管炎
Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期ReDUX4试验启动
破解罕见病保障困局：专家建议加快对罕见病定义和立法
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格
中国健康促进基金会罕见病防治发展专项基金专家委员会在京成立
美女婴患罕见皮肤病 面部天生有“蝙蝠侠面具”
FDA授予BXCL701治疗急性骨髓性白血病的孤儿药资格认定
AveXis公司新数据继续显示Zolgensma在延长1型SMA患者无事件生存方面的显著治疗益处（至
12月1日起新版“药品管理法”施行 大医院“明星药”不能网上卖了
真实世界证据，能否破解罕见病药物研发难题？
罕见病药物研发应有患方参与
病有所医 医有所保
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