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国内首例！通过PGT，实现面肩肱型肌营养不良症家庭成功助孕
京津冀即将集采，血友病治疗药物在其采购列表中，价格有望大幅度下降
呼吁罕见病立法，第十二届中国罕见病高峰论坛举办
又一款重磅儿童罕见病药首仿获批
弗里德里希共济失调（FA）最新疗法研究进展
1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药拟纳入突破性治疗品种
有望成为首款！罗氏皮下注射单抗上市申请获FDA接受，治疗这类患者
正大天晴「重组人凝血因子Ⅷ」在中国获批
从Taysha绝地逢生获1.5亿美元融资，看AAV基因疗法在CNS领域的开发现状与挑战
第一个男孩已接受首款DMD基因疗法Elevidys治疗
双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
FDA授予Rett综合征AAV9基因疗法TSHA-102快速通道资格
他四岁骨折后，肌肉渐渐骨化，异位生长的骨头越切越多，最终竟成了被“石化”的活雕像
科弈药业BCMA/CD19双靶点CAR-T产品在中国获批临床
VG901获批临床！视网膜色素变性（RP）基因疗法进展喜人
缬苯那嗪胶囊用于治疗亨廷顿舞蹈病获FDA批准
针对“渐冻症”！澳宗生物「依达拉奉口服片剂」在美国获批关键临床
国家医保局：进一步提升罕见病用药保障水平
祝贺！突破性疗法再下一城，第三季度有望迎来FDA批准
FDA授予研究性疗法LSTA1孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质母细胞瘤
致力中国儿科罕见病新药“临门一脚”攻关，儿童重度丙酮酸激酶缺乏症临床研究正式启动
罕见病临床研究——未满足需求的医疗领域所面临的巨大挑战
Ionis公布2023 H1年报：营收同比增长16%，与AZ合作的ATTR新药有望于今年获批
神经节苷脂贮积症基因疗法取得初步积极数据，安全性良好且生存率得到改善
天泽云泰自主研发的基因治疗产品VGN-R08b注射液治疗Ⅱ型戈谢病的早期临床研究顺利启动
亨廷顿舞蹈症研究最新数据发布
解锁“被定时的生命”，AAV基因疗法治疗肌营养不良又有新进展
辉大基因首款眼科AAV基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，25款IND获批，3款进入III期临床
锦篮基因完成preB加轮融资，启动AAV基因药物商业化生产基地建设
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