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TEPEZZA™可显著减少甲状腺眼病患者的眼球突出
基因治疗可防止ALS和SMA相关细胞死亡
Oxabact®治疗原发性高草酸尿症的3期研究患者招募完成
NSI-566治疗ALS的3期试验会议结果公布
天使综合征的新大鼠模型具有推动治疗发展的巨大潜力
即用型CD16自然杀伤细胞治疗转移性默克尔细胞癌的2期试验完成首位患者给药
TMB-001治疗先天性鱼鳞病的临床试验获FDA第二批50万美元资助
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一肺动脉高压致病基因被发现
抗体药物发力 基因疗法火热 谁是血友病治疗的希望之星?
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COVID-19疫情对FSHD领域影响
病毒溯源没那么简单!历史上很多疾病来源至今是谜
最新:mRNA药物治疗罕见病,Arcturus公司的两项临床申请获批
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AAV9基因疗法在Danon病中的研究新进展
Epidiolex在美国被移出管制药品名单,2类儿童难治癫痫受益
干细胞治疗脊髓症 要进三期试验
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研究发现苹果皮中的化合物可逆转多发性硬化症中的神经元损伤
基因编辑:让细胞“华丽转型再就业”
Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
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