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身高155厘米体重不到30公斤 女子患罕见病瘦成“纸片人”
戈谢病患者关怀活动在青岛举行
中药孵化的多发性硬化症1类新药获FDA临床批准
雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
复旦大学实现高效脑靶向药物递送
Sarepta基因疗法扩大招患者 安全性虚惊一场
囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
高额医疗费用难解 医生楚建平呼吁将罕见病纳入医保
科普 | 重症肌无力的规范化治疗
创新遗传性肥胖症疗法达到关键性3期临床终点，有望年底递交NDA
中国红十字基金会公益项目落户兰州 主要开展矮小患者的筛选、诊疗和救助工作
2019年度第一期脆性X综合征专题讲座报名通知 | 活动
岳阳市二医院成功救治罕见病Castleman病患者
内蒙古医科大学附属医院神经外团队切除鸡蛋大小的罕见颈部肿瘤
6岁男童发烧咳嗽不止，医生从他肺部取出一棵“人参”
身患FSHD疾病的他成为了一名FSHD研究人员，“这不仅仅是为了我自己”
2019 欧洲幼年局限性硬皮病管理专家共识
拓臻生物合作伙伴新药获FDA和EMA孤儿药认定，治疗原发性胆汁性胆管炎
江苏四旬男子遭遇罕见病：脊髓出现15厘米长空洞
关爱瓷娃娃！48名罕见骨病患者在烟台接受义诊
“向阳而生，为爱发声”2019国际SMA关爱日活动在成都成功举办
无障碍旅游来了
小心误诊！庞贝病导致的脊柱侧弯不能单靠手术
红斑狼疮疾病发病机制研究领域取得新进展
儿童遗传性肾脏病诊断不再难
Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
困境儿童可申领基本生活费 每人每月500元
长效化药物接连上市 血友病A患者多样化选择
力气渐渐消失！罕见庞贝病仍被患者忽视……
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
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