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肝豆状核变性基因疗法UX701取得临床初步积极数据，将继续剂量递增研究
口服DMD疗法MP1032被FDA授予孤儿药资格，可降低副作用，增强激素疗效
罕见病药物开发新方向标
TG Therapeutics股价腰斩：多发性硬化症CD20抗体业绩不达预期
基因编辑“明星疗法”HMI-103治疗PKU的1期试验成功！
成立仅两年，渤健前高管创立的基因疗法初创关停
83亿美元！Biogen与阿斯利康都押宝罕见病，一家裁员千人，一家收益223亿美元
淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者招募
Pasithea在PNAS刊物上发表新的ALS研究，探讨潜在的新治疗途径
Nature：罕见病患者的希望，新技术带来RNA疗法，提前预测对哪些患者更有效
海南将引进治疗罕见病“孤儿药” 打造产业化运营模式
国内首仿，Dravet综合征药物获批上市
今年后续可能上市的5款较为关注的罕见病药物
10亿美元！阿斯利康向辉瑞购买罕见病基因治疗产品组合
美国“定制基因治疗联盟”选定8种超罕见病项目
治疗DMD，创新寡核苷酸疗法获FDA突破性疗法认定
首个且唯一治疗惰性系统性肥大细胞增多症药物在美获批
罕见病铃铛病患者关爱倡议书发布 提升认知促进诊疗
喜忧参半！是否批准Bylvay用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒
《2023年中国白塞病人生存状况报告》发布
我国特医食品消费瓶颈亟待突破
罕见病多学科协作诊疗组启动仪式隆重举行
强生前CEO投资，AI初创融资6000万美元，已与12家大型制药公司达成合作
天泽云泰自主研发用于罕见病和儿童专用创新药VGM-R02b获批临床
FDA批准首个CRISPR基因编辑疗法后，David Liu等人复盘困境、展望未来
全国首个眼科罕见病诊治中心成立
【共识】致死性家族性失眠症中国诊断标准共识2021
艾加莫德国内获批，用于全身型重症肌无力治疗
2023下半年值得关注的10大FDA批准
北京儿童医院BCH-LCH 2014方案显著提高儿童朗格罕细胞组织细胞增生症预后
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