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FDA接受Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血的生物制品许可申请
福建5岁娃患罕见病！妈妈为救子怀二胎…
漳县双胞胎患上罕见病没钱手术追踪:已收到捐款4970元 爱心从四面八方涌来
接受25次手术后，孟加拉国“树人”小伙主动要求截肢
2019北京大学儿科战略发展论坛在京召开
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专家聚焦地中海贫血 冀更多罕见病药物纳入医保
郑州慈善“牵手工程”将帮助180名困难家庭本科新生圆梦大学
新药物有望让侏儒症患儿长高
身躯渐冻 我心飞翔
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Epizyme公司向FDA提交Tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者的新药上市申请
又有3个注册申请拟纳入优先审评，含罕见病药物
EC授予PTI-428治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
科学家们接近多发性硬化的根本病因
冰桶挑战5年后：生和死都不是简单事
引入罕见病新药 资助患者减负担
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英国罕见病用药纳入报销体系的主要途径及对我国的启示
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预告 | 第三届中国硬皮病大会暨第十个世界硬皮病日
SMA天使助力营——南京儿童医院巡诊活动顺利举办
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第19个世界渐冻人日，公益跑步再度接力渐冻人生命
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可爱双胞胎患上罕见病骨髓配型成功却没钱手术
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