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16岁女孩患罕见病功能退化 奶奶每天晚上托着她的头睡觉
FDA授予PD-0325901治疗神经纤维瘤病的快速通道资格认定
渐冻人有望“解冻”
SMA科普动画下篇《魔杖的秘密》
Imcyse完成3500万欧元融资 开发活性特异性免疫疗法
生物技术公司Biophytis与法国肌营养不良协会携手共同开发口服药治疗DMD
众多市民为患儿献爱心 呼吁将罕见病纳入医保
旺苍女孩捐献“生命种子”救助福建小男孩
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
一图读懂：卫生健康系统为医务人员减负措施
“稻虾”是脱贫的好抓手 ——凌小木一家脱贫纪实
中山男子来珠海突发怪病“烟雾病”昏迷不醒！患病率仅万分之四……
海南爱心企业近百名员工挑战冰桶 呼吁关爱“渐冻人”
因为了解，所以选择 | 罕见病发展中心临床试验科普活动
5岁小男孩得了罕见戈谢病 全国只有300多例
五龄童患世界罕见戈谢病 一年需百万元治疗费
病友故事 | 生命的连接
关于第一批鼓励仿制药品目录建议清单的公示
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的新药上市申请
全球首款RNAi药物日本获批上市
儿童用药难，背后暴露的不止是儿科医生荒这一个问题
当人工智能遇上青光眼，诊断更精准
尼达尼布对系统性硬化症患者间质性肺疾病的作用
屠呦呦团队用青蒿素治疗红斑狼疮适应症取得新进展
FDA授予AT-007治疗半乳糖血症的孤儿药资格认定
FDA授予IMR-687治疗镰状细胞病的快速通道资格认定
运动或有益于亨廷顿病患者心血管、线粒体功能
报告显示：中国重症肌无力女性患者占七成 生存困境成关注点
Santhera公司向EMA提交Puldysa治疗DMD的上市许可申请
SMA科普动画上篇《基因小管家的烦恼》
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