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第二批临床急需境外新药名单发布，新增罕见病用药
中国妇幼健康事业发展报告（2019）
世界多发性硬化日：关爱让疾病隐形——北京协和医院举办多学科联合义诊及宣教活动
海宁9岁女孩突发罕见病，不能吃肉…终生打针！医生：或跟这习惯有关
新生儿被发现患有罕见病，天生头皮少一块，发生率仅为千万分之一
首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物在欧盟获批上市
孩子总是出血止不住？当心这种罕见病
研究表明药物可降低视神经脊髓炎复发风险
反义药物DYN101获批开始治疗罕见肌病的临床试验
通过Sarcospan蛋白过度表达稳定心肌纤维膜治疗与DMD相关的心肌疾病
最新III期临床失败 仿制药上市在即
AL001治疗额颞叶痴呆的1b期试验完成首名患者给药
重磅SMA基因疗法获批，定价超200万美元
FDA授予Dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征的孤儿药资格认定
ICU内抢救168个小时！身患三种罕见病的八岁天津孩子命若悬丝
四川大学华西医院神经内科亨廷顿舞蹈病医患交流会
SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元
遗传性血管性水肿的诊断和治疗专家共识
血友病疾病认知公众宣教活动开启：呼吁关注血友病儿童群体
罕见！长沙男子患“僵尸病”14年 全身黑硬脱皮犹如木头人
48J罩杯，巨乳症导致她无法给孩子喂奶
仅1天 北京创进口药品通关最快纪录
药物重定位筛选发现依曲韦林（Etravirine）具有治疗Friedreich共济失调的潜能
患者呼吁罕见病A型血友病新药纳入医保
AveXis公司就ZOLGENSMA®获FDA批准发布（美国）SMA社群声明
建立全国诊疗协作网络 首批324家医院加入
中国科学家建议启动“基因组标签计划”
腾讯加入中国罕见病联盟 AI助力罕见病诊疗
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最具潜力的25个基因疗法（下）
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