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诺西那生钠注射液新数据，对基因治疗后临床未满足效果的SMA婴幼儿存在潜在益处
国内首个且目前唯一FcRn拮抗剂国内获批，用于全身型重症肌无力治疗
美国FDA已批准奥维昔巴特（Odevixibat）增加新适应症：用于治疗Alagille综合征
中国首个治疗发作性睡病的创新药盐酸替洛利生片获批上市
国家药监局：罕见病新药审批速度在所有药品中最快，将继续加速
两款罕见疾病药物纳入优先审评审批
2023医保目录调整即将启动！罕见病用药申请不受获批时间限制
国内首份《特发性肺纤维化（IPF）科普手册》线上发布会即将开启
重磅！首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批，定价320万美元
DMD基因疗法ELEVIDYS获美国FDA批准上市，一次性治疗 4-5 岁可独立行走患儿
多发性硬化症注射液在我国获批，已在50多个国家销售使用
视网膜色素变性试验结果发布
多款基因疗法单剂价格已超200万美元
家族性高乳糜微粒血症RNAi药物3期临床完成招募
僵人综合征临床研究即将开始
亨廷顿舞蹈症3期临床试验初步结果公布
治疗尿素循环障碍的药物正式获批上市
这种遗传性心脏病基因疗法IND在美获批
1 亿美元到账！uniQure获Hemgenix在美国商业化触发的里程碑付款
玩手机这么简单的事，他们却必须靠着桌子
阿斯利康和珂阑医药就高胆固醇血症达成药物发现合作和许可选择协议
罕见病创新药物利司扑兰适应症拓展在华获批
刘开心所患的Ehlers-Danlos综合征是什么病？
真知不罕见 | 干细胞治疗：为罕见病点燃治愈的希望
萨特利珠单抗可使AQP4抗体阳性NMOSD患者加快激素减量速度
国内首个治疗全身型重症肌无力药物获批
罕见病药物开发新方向标
浙江大学严庆丰等发现修复线粒体和改善心脏功能的潜在药物与新靶点
GRIN相关疾病1B期研究完成首位患者给药
Wolfram综合征临床试验新进展
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