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新药可减少亨廷顿病患者毒性蛋白
粤首设神经系统遗传病咨询门诊 提高罕见病诊疗水平
SRK-015针对SMA的2期临床试验开始患者给药
Risdiplam数据显示治疗广泛SMA患者安全有效
两款抗癫痫药物拟纳入优先审评
金域医学助力中大附一东院建立神经系统遗传病/罕见病咨询门诊
Lancet：治疗儿童癫痫的新型疗法
JEM：新研究揭示新型免疫缺陷疾病
辉瑞8亿美元买进这家消化和肌肉骨骼病创新药企
山医大一院首次成功完成罕见病—庞贝氏病患者酶替代治疗
4岁女孩身体严重畸形需动十几次手术
十九年苦难相守，新邵男子对病妻情重如山
展翅高飞的折翼天使 ——记桂林DMD考生梁倍源
2019第五届卡尔曼氏综合征病友会在成都举办
数字中国建设峰会·数字健康分论坛”在福建福州召开
好久没聚一聚了，5月29号我们北京见？
全球首批！Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
儿童肌无力药物首度获批上市 孤儿药让罕见病患者“疾有所医”
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
首款儿科肌无力综合征新药获批上市
FDA授予Umbralisib治疗边缘区淋巴瘤的孤儿药资格认定
关注肺动脉高压“寻找蓝嘴唇”公益活动启动
罕见病患教活动全国进行时，50余场助力患者身心健康
三亚"快递母亲"每天12小时载着患病女儿送单
她患有先天性肌肉萎缩症 却带更多残疾人一起看世界
多发性硬化症有望康复？“唤醒”此蛋白是关键
关注女性生殖健康 上海市母胎医学与妇科肿瘤研究所成立
渤健于AAN年会上发布数据肯定Spinraza®（诺西那生钠）更长期治疗的安全性和耐久性
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
坚强妈妈背着渐冻儿子上北京看升旗 为实现儿子最大的心愿
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