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北京一医院实现世界首例互换肝脏治疗罕见病：不需要器官捐献
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
基因编辑用于大疱性表皮松解症（EB）
Dova公司第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet欧盟获批在即
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爱心传递 防治出生缺陷”公益行走进黑龙江
中国亨廷顿病（HD）协作网专家会议圆满闭幕
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26岁小伙患罕见病手抖、走路不稳
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Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
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Nature子刊呼吁各方应加快改革进程 让细胞和基因疗法惠及患者
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放下“坚强”，我找到了真正的自己 | 生而不凡
感人！17岁男孩用“残疾”的身体书写着“坚强”
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