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EMA授予RP-L102基因疗法治疗范可尼贫血优先药物资格
Nature发表:目前罕见病的治疗方式和未来进展
法布雷病的酶替代疗法—你需要牢记的事
罕见病不罕见,每个人都或存在基因缺陷
FINTEPLA®治疗Lennox-Gastaut综合症的全球关键3期试验结果公布
FDA受理反义寡核苷酸Viltolarsen的新药申请
Emixustat治疗Stargardt病3期临床试验的最新情况
高胆固醇也可能遗传
基因治疗罕见病日本批了 价格咋定
Nomacopan治疗儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病的关键3期试验启动
致病基因重复有助于人类神经元功能
黏蛋白1可能成为特发性肺纤维化的治疗靶点
三招出手 罕见病的新药还远吗?
Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的2/3期开放性扩展试验积极数据公布
梯瓦Austedo(deutetrabenazine)治疗抽动秽语综合征注册II/III期临床失败!
基因疗法BMN 307将启动治疗苯丙酮尿症的临床试验
FDA批准PRX-102治疗法布雷病的儿科临床研究计划
JCI:心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
血友病基因疗法获FDA优先审评资格,有望8月获批
研究人员发现了一种髓母细胞瘤耐药的线索
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格
FDA:这些基因可能影响特定药物的疗效或安全性
基因筛选为亨廷顿舞蹈症提供新的药物靶点
FDA批准GTX-102治疗天使综合征的新药临床研究申请
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
基因编辑治疗无法治愈的肌肉疾病
多发性硬化症:CD20单抗革新治疗方案,BTK抑制剂能否打开新局面
神经纤维瘤病,一种罕见疾病的认识
武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功
强生Stelara克罗恩病3b临床中期数据积极
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