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关于发布《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统•2024年版）》的通知发布
《中国先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者诊疗经历与生存质量调研报告 (2024）》即将发布！
指导原则发布！聚焦罕见病基因治疗
蔻德这十年
国家药监局药审中心发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》
【标准·方案·指南】黏多糖贮积症Ⅰ型诊疗专家共识（2022）
罕见病概述 | 《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》报告连载(一)
《2022多发性硬化患者生存质量报告》发布
《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会即将开启
IgA肾病反义药物进入3期研究
Dravet综合征：新确诊家庭指南——孩子的确诊
Dravet综合征: 新确诊家庭指南 | 美国手册1-6
2021年中国罕见病患者参与临床试验的现状调查报告发布 | 行业报告
CLN7病基因疗法初步临床安全性数据
国内首个《阿拉杰里综合征患者知识指南》正式发布
法布雷病3期临床完成最后一名患者给药
贝克肌营养不良症研究新进展
C3肾小球病治疗药物II期研究达到主要终点
ALS三期研究的最新进展
遗传性血管性水肿新药最新临床前数据
天使综合征AAV介导UBE3A基因替代疗法临床前数据
白细胞黏附缺陷症基因疗法最新进展
尿素循环障碍新型疗法最新进展
原发性胆汁性胆管炎药物最新进展
棘阿米巴角膜炎治疗药物关键性III期研究的阳性结果
全身型重症肌无力(gMG)3期临床获得成功!
国家药监局最新通告：进一步规范麻醉药品和精神药品进出口准许证申报
特发性肺纤维化药物临床前药物互作实验取得了积极结果
Alport新药临床试验：广州患者的福音，招募仍在进行中
Danon病基因疗法临床试验数据发布
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