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刚刚！武田获得性血友病A新药在中国获批
治疗罕见病！诺贝仁制药醋酸锌片在国内获批上市
FT011治疗系统性硬化症已获得美国FDA快速通道资格认定丨
喜报！这一罕见病两个月内获批2款药物！
首款DMD基因疗法完全批准申请获FDA优先审评资格！
曙方医药1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评
AnaMar宣布AM1476治疗系统性硬化症获得美国和欧盟的孤儿药资质
辉大基因HG302获FDA孤儿药资格认定，为杜氏肌营养不良症患者带来希望
首个也是唯一一个治疗 1 岁及以上儿童嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 的药物获批
4D-710获得FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗囊性纤维化肺部疾病
驯鹿生物CAR-T产品新增自免适应症IND申请获批
DMD基因治疗药物又获FDA孤儿药资格认定！
药物牧场ALPK1抑制剂获FDA儿科罕见病资格认定
重磅！首款CRISPR基因编辑疗法再获FDA批准
罕见病用药二氮嗪口服混悬液获批上市
再度获批！杜氏肌营养不良症新药已在德国上市
FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法治疗β地中海贫血
【全文翻译】2023 年 FDA 新药审批总结报告
细胞城市垃圾清扫大作战
新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD
亨廷顿舞蹈症体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
本导基因BD112体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
首款！FDA批准益普生创新疗法，治疗“石头人症”
杜氏肌营养不良症新药获FDA孤儿药资格认定
特发性肺纤维化国产创新药获FDA孤儿药资格认定
FDA授予研究性疗法LSTA1孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质母细胞瘤
璧辰医药ABM-1310获美国FDA授予孤儿药资格认证
CDE受理渤健ALS孤儿药Qalsody在华申报，回顾渤健与FDA的博弈
速递 | 首款！安斯泰来新机制眼科药物获FDA批准上市
首款！安斯泰来新机制眼科药物获FDA批准上市
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