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Mol Psycho：科学家们发现一种罕见精神疾病的发生机制
不可忽视的前沿领域——青光眼的干细胞治疗
野马生物将溶瘤病毒与CAR-T联合，用于治疗胶质母细胞瘤
EMA授予TLC178治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
关于落实罕见病药品税收优惠政策和医保准入的新风向
基因治疗完成首次体内基因编辑 FDA将加速基因治疗新药审批
会看病历会思考，“人工智能医生”即将上岗？
CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
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新研究揭示神经退行性疾病的发病机制
泛PPAR激动剂全身性硬化病临床失败
FDA授予BI-1206治疗套细胞淋巴瘤的孤儿药资格认定
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增值税优惠的首批21个罕见病药品和4个原料药清单公布
16岁女孩患罕见白血病 养父母一家不离不弃 “只要能救闺女，俺啥都不在乎”
杭州—阿克苏：一场跨越千里的隔空救治
国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知
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梯瓦在美国推出Adcirca（他达那非，20mg片剂）仿制药，治疗肺动脉高压（PAH）
基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元
罕见病药物上市明显提速
“读懂”病历识别影像 AI“医术”超年轻医生
一种新型药物混合制剂或能治疗多种神经变性疾病
保护少突胶质细胞可减少多发性硬化的影响
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