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Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
高渗盐水或可帮助囊性纤维化患儿更好地呼吸
新型候选基因疗法治疗遗传性血管性水肿获FDA孤儿药资格认定
第三届贝勒-中大-协和遗传大会
天津|2019年国际罕见病日义诊咨询活动
全球首个纳米抗体药物！赛诺菲Cablivi获美国FDA批准，治疗罕见血栓疾病aTTP
年销$40亿不是梦！罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群
FDA授予BBT-877治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格认定
面部识别和人工智能可用于识别罕见遗传病
靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作
线粒体不稳定致高赖氨酸血症
Cablivi治疗罕见凝血障碍的积极结果发表于医学杂志
罕见病基因疗法的新药临床研究申请获得许可
国务院：对罕见病药给予增值税优惠
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准，用于1-2岁儿科患者
探索肺病新药靶标！拜耳与京都大学达成战略研究联盟，专注特发性肺纤维化（IPF）
研究表明，短期PXT3003治疗延缓了CMT1A大鼠模型的疾病发作
ICME：鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性黑蒙症，FDA已批准其临床试验
17亿美元合作 打造治疗严重神经疾病的基因疗法
治疗亨廷顿舞蹈症 首款反义RNA药物启动关键性3期临床
妇幼司公布2019年度先天性结构畸形救助项目省级项目管理机构和定点医疗机构名单
青岛筹措1.4亿元慰问困难群众 惠及罕见病群体
抽丝剥茧诊断罕见病 多学科合作、跨越国界共续生命缘
Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
FDA通过MMJ孤儿药申请 为亨廷顿氏舞蹈病患者带来福音
研究人员克服CRISPR基因编辑治疗肌营养不良症的障碍
欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
养了3年的女儿竟然是男孩!罕见常染色体隐性遗传病导致异常
罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临
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