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FDA授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
百健2018财报：多发性硬化症业务进入瓶颈 Spinraza一枝独秀
洞察 | 新生儿基因检测现状分析
基因新发现为ALS病因提供线索
密苏里大学医学院研究迷你抗肌萎缩蛋白 改善DMD患者心脏功能
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
肠道免疫细胞能够抑制多发性硬化症中的炎症反应
面肩肱型肌营养不良症致病蛋白研究取得重大进展
EMA授予devimistat治疗急性髓系白血病的孤儿药认定
母众筹400万医7岁儿绝症
罕见病SMA用药最新进展：2019年国内上市可期 诺华、罗氏强势布局
聊城提高孤儿和重点困境儿童保障标准
巴塞利亚报告derazantinib治疗肝内胆管癌2期研究积极的中期结果
罕见病X-ALD可靠诊断方法
巴西政府宣布成立罕见疾病协调中心
罕见病新药指南重头戏看这 辉瑞国内试验即将开始
爱与求知，带我打败恐惧
放下“坚强”，我找到了真正的自己
首创药物devimistat获治疗罕见癌症的孤儿药资格认定
EMA授予SLN124治疗地中海贫血的孤儿药资格认定
2019庞贝病友会暨首届海峡两岸医患交流会
一文读懂FDA关于”加速批准“的最新指南
新的治疗靶点为ALS新疗法打开大门
Nature子刊公布首个儿童β-地贫患者基因治疗临床数据，骨内注射显著降低输血需求
肺动脉高压新药！强生Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）新适应症遭美国FDA拒绝
新的小鼠模型揭示神经退行性病变机制
2018年“爱让困境年华再芬芳”荣获中国妇女发展基金会“超仁妈妈”年度优秀公益项目、创新公益项目双奖
FDA授予crizanlizumab预防预防镰状细胞病中血管阻塞性危象的突破性疗法资格认定
罕见病新药！新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格，治疗短肠综合征
国家药监局：要加快临床急需和罕见病治疗药品的审评审批
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