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激溯百年风云 致燃中国力量—威尔逊氏病111周年纪念研讨会在成都举行
美国最贵药物TOP10，以罕见疾病药物为主
首款治疗“蝴蝶宝贝”的基因疗法获批！48万美元/年！
有望成为首款！武田创新疗法获FDA优先审评资格
美国FDA批准首个可重复使用的基因疗法治疗遗传性皮肤病DEB！
CAR-T免疫疗法再“亮剑”，复发/难治骨髓瘤患者迎来治愈希望
首个！罗氏BTK抑制剂达2期试验主、次要终点，3期试验进行中
基因治疗在眼底血管性疾病中的应用和展望
一个艰难的决定：我们的孩子应该改变DMD临床试验吗？
把XYY染色体等同于犯罪基因，既武断又不科学
首款外用基因疗法，获批上市
FDA批准了1型肌强直性营养不良症（DM1）疗法AOC 1001新临床试验计划
基因治疗如何攻克这种罕见病？未来3-5年或能顺利上市
信念医药：AAV基因疗法IND获受理，用于血友病A
FDA年底前启动罕见病“翘曲速度行动”，加速细胞基因疗法上市计划
FDA“曲速行动”将聚焦罕见病治疗，以加快罕见病创新疗法的研究与上市
罗氏BTK抑制剂II期研究成功，治疗多发性硬化症
九天生物：抗VEGF基因疗法SKG0106完成首例nAMD患者给药
重磅！基于AAV的DMD基因疗法获FDA委员会支持加速获批
捷报！恒瑞医药子公司瑞石生物Edralbrutinib片获美国FDA孤儿药资格认定
紧急寻人！在全社会范围寻找一种可能致命的肿
从酶替代到基因疗法，溶酶体贮积症主流治疗方案的更新迭代
罕见群星闪耀时：挑战早衰症
FDA对Sarepta的DMD基因疗法SRP-9001提出质疑
孤儿药开发都在扎堆哪些领域？还有更多“孤岛”待开发！
速递！勃林格殷格翰IL-36R单抗新适应症在中国申报上市
首个且唯一磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征治疗方法在美获批
FDA待批准的两种镰状细胞贫血病（SCD）基因疗法成本效益达190万美元
海思科引进的“渐冻人症”新药在中国申报上市
第一位ALS患者接受Treg细胞疗法治疗
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