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2019年 这17个重磅新药将在中国上市
新研究发现孤儿药独占权发挥了预期作用
TAK242可阻止并逆转纤维化，有望治疗硬皮病
我说：弟弟，别怕，我们都在呢！
长治市人民医院成功救治一名38岁“烟雾病”患者
女孩患病被妈妈抛弃，爷爷自制工具照顾孙女，24小时不离左右
河南“瓷娃娃”女孩骨折80多次，在妈妈背上艰辛读书考上大学
FDA授予基因疗法治疗罕见病的孤儿药资格认定
关于广州市社会医疗保险统筹基金支付门诊特定病种费用范围及标准的通知
政府调查发现FDA的孤儿药项目存在缺陷
SMA药物：与Spinraza相比 AVXS-101即使定价200万美元依然划算
血液检测有望为囊性纤维化患者提供个性化治疗
中国首个《临床单基因遗传病基因检测报告规范》团体标准正式发布
FDA授予双功能免疫疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格认定
美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格
EMA建议授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
特发性肺纤维化诊断临床指南（摘译）
全国出生缺陷综合防治方案
2018第五届天使综合征年会
十几种罕见病：溶酶体贮积症、多发性硬化症、淀粉样变性、视网膜母细胞瘤等研究进展 | YAO闻快讯
新抗原靶向疫苗有望治疗胶质母细胞瘤
Sarepta公司治疗DMD的药物golodirsen新药上市申请的提交
十年呐“罕”，生而不凡——瓷娃娃十周年温暖相聚
图解政策：40年开拓进取，药品监管工作回顾——基础建设篇
最好的假日礼物！FDA连批三款新药
11岁少女患罕见病记忆停止，频现幻觉对着白墙喊：爸爸，救我
多个治疗肿瘤与罕见病新药上市
国家鼓励这些仿制药生产（附全球销售额）
研究人员成功揭示DUX4结构
邓亚萍、刘涛纷纷参与！这种罕见病的背后是一个悲伤的故事…
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从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
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