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揭示诱发人类亨廷顿氏症的亨廷顿蛋白的特殊结构
法布里病新疗法PRX-102欧盟获批，FDA数次拒绝后本周作批准决定，赛诺菲遇强敌
清华大学贾怡昌研究组等联合发现肌萎缩性侧索硬化症的一个潜在致病新机理
重磅 | 科赛优®在中国获批用于治疗伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者
瑞石生物药品获美国FDA 罕见病药资格认定，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病
losmapimod长期治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）可保护患者的手臂功能
多个罕见病纳入医保慢特病门诊报销
FDA已接受KP1077的IND申请，以支持发作性睡病1期临床试验
DMD基因疗法SRP-9001治疗第二年继续改善患者运动功能
免疫疗法治疗可使眼肌型重症肌无力患者受益
诺和诺德血友病新药收到FDA完整回复函
齐鲁制药吉非替尼片在美独家首仿上市
科学家揭示了GPR41是肺纤维化的潜在治疗靶点
基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
神经和肌肉不合拍，会导致什么罕见病？
全球首例α-地贫患者经基因治疗成功脱离输血依赖，由华大基因旗下公司与解放军九二三医院合作
硫唑嘌呤加泼尼松可能是ANA阳性免疫性血小板减少症（ITP）的好选择
罕见病数据的共享利用和隐私保护
全世界只有2个男孩患有这种罕见病，两家人成立了基金会想要攻克它！
天泽云泰又一款基因治疗产品IND获得受理
总反应率高达100%！ NXC-201首次验证CAR-T疗法在AL淀粉样变性中的治疗潜力
蓝鸟生物镰状细胞病（SCD）基因疗法Lovo-cel向FDA递交上市申请
全球首例！北京协和联手东莞春富，成功治愈LPI罕见病儿童
渐冻症新药！首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法获批上市
信念医药：血友病B基因疗法完成三期注册临床试验受试者给药
伟德杰生物IL-6R抗体2a期试验获积极结果
曙方医药1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药在中国申报临床
pegcetacoplan治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）遭遇失败
让“罕见”被看见，这支医疗团队一直在路上
ASO与siRNA将在ATTR展开竞争！阿斯利康/lonis公布Eplontersen 3期研究详细
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