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刚刚!一地发文,10种药物可超说明书用于儿科罕见病治疗!
你能只用吸管呼吸吗?来参与这个挑战吧!
国家医保谈判收官!罕见病药物开谈,有谈判代表分享:氛围友好高效!
国家医保谈判启动,20款罕见病药物通过初审名单;中国罕见病研究成果登上国际期刊
血栓性血小板减少性紫癜药物获FDA孤儿药资格认定
原发性高草酸尿症RNAi疗法在美获批
胡善联:卫生技术评估新进展对我国医保定价的启迪
《进行性骨化性纤维发育不良患者社会学调查报告》正式发布
基因编辑迎重大突破!全球首个上市药物 ,可同时治疗两种罕见病!
基因疗法正在挑战传统医学实践,距离真正临床应用尚且任重道远
罕见病目录已公布两批,业界缘何还在倡议罕见病立法
用AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资
BeliteBio在美国眼科医师协会年会上公布了为期24个月的Tinlarebant治疗儿童期Sta
全球首款治疗镰刀细胞贫血的基因编辑疗法英国获批,由Vertex和CRISPR联合开发
罕见病药品国谈成功以后,该怎么让患者拿到手、用上药?
软骨发育不全口服药物获FDA孤儿药资格认定
是否会将更多罕见病药品引入中国? 她坚定地说:是的!
上海市医师协会罕见病专业委员会成立大会暨首届年会即将召开
小胖威利关爱日丨关注“吃不饱的天使”
度伐利尤单抗联合化疗在华获批 为胆道癌首个免疫治疗方案
首个AL淀粉样变性门诊CAR-T仍保持100%ORR,BCMA CAR-T可拓展适应症还有哪些?
Stargardt病基因疗法1/2期临床试验首例患者接受给药,评估安全性和有效性丨柯西国外资讯
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新盘点|ALS、SMA、DMD、FRDA四种神经肌肉罕见病逆风翻盘,反义核酸药物ASO浓墨登场
勃林格殷格翰、IQVIA艾昆纬合力打造泛发性脓疱型银屑病(GPP)一站式数字化关爱中心
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基因治疗神经元蜡样脂褐质沉积症最新进展发布
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赵重波教授:愿每位罕见病患者都成为真正的英雄!
自身免疫性肺泡蛋白沉积症临床试验完成招募
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