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湖南一男子感冒一个月不愈 竟是患上罕见病米勒费雪综合征
双胞胎哥哥腹中供血给弟弟，警惕罕见病影响胎儿发育
基因疗法治疗罕见失明取得突破
中国首届家族性高胆固醇血症（FH）医患交流会邀请
四川省医学会罕见病协作组成立大会 暨第一次罕见病协作组学术年会会议日程安排（2018）
孤儿药市场为何突然变“热”了？
调节小胶质细胞活性可以减少神经退行性疾病中的破坏性炎症
一次治疗6个月有效 基因编辑疗法有望治疗罕见病
盘点：欧洲基因和细胞治疗协会第26届年会上全球各大公司最新进展
中重度活动性克罗恩病三期临床招募启动
研究有望为儿科脑肿瘤提供新法
罕见肺病关键试验完成招募
武田制药下注Enterome公司克罗恩病药物
尼曼匹克病药物临床试验数据令人鼓舞
FDA授予PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道资格认定
2018年神经纤维瘤大会即将在巴黎召开
罕见病新药！satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）III期临床获得成功
产前基因编辑技术有望治疗先天性疾病
FDA为12项新的罕见病药物试验提供拨款资助
欧洲首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro上市在即
FDA授予口服抑制剂治疗罕见淋巴瘤的孤儿药资格认定
第三届中国戈谢氏罕见病大会暨国际戈谢病日科普宣传圆满成功
“脑细”之谜破解 ，有望10年内制药助患者
P.C.（患者为中心）时代到来
FDA授予Myelo001治疗急性放射综合征的孤儿药资格认定
浙大高材生身陷罕见病困境，能否重拾梦想
药监局制定《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》
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降低患者残疾程度 罕见病新药3期结果优良
FDA授予AG10治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的孤儿药资格认定
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