资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)获美国FDA优先审查
FDA批准首个罕见关节肿瘤疗法
罕见病新药!欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市,治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的儿科罕见病资格认定
FDA授予Imfinzi治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定
史上最贵药物Zolgensma上市 脊髓性肌萎缩症再添重磅
速递 | 创新酶替代疗法获得FDA突破性疗法认定,治疗儿童遗传病
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的儿科罕见病资格认定
EMA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物!诺华Lucentis第7个适应症获欧盟CHMP推荐批准
Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症即将获批
FDA授予基因疗法APB-102治疗ALS的孤儿药资格认定
Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市,治疗hATTR淀粉样变性
FDA授予ARO-ANG3治疗纯合子家族性高胆固醇血症的孤儿药资格认定
Vertex三联疗法在美申请上市,治疗90%患者
FDA批准Xpovio用于治疗多发性骨髓瘤
EC批准首个用于治疗PNH的长效补体抑制剂
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定
诺华多发性硬化创新药捷灵亚®(Gilenya,芬戈莫德)中国获批
Epygenix公司向FDA提交EPX-100治疗Dravet综合征的新药临床研究申请
FDA授予ARCT-810治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症的孤儿药资格认定
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)突破性药物资格
GSK全球首个系统性红斑狼疮(SLE)生物制剂倍力腾(Benlysta)获批在中国内地上市
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的上市许可申请
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定
FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定
FDA授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征的孤儿药资格认定
<
...
20
21
22
23
24
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部