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面肩肱型肌营养不良症（FSHD）治疗最新进展
RO7034067临床研究1型SMA患者招募通知
使用优先审评券 Alexion提交Soliris升级版药物上市申请 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗研究多项新进展
基因疗法迎突破，有望改变杜氏肌营养不良症治疗
孤儿药及其对药品研发的促进
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus表现出显著的长期残疾受益，使轮椅需求显著推迟7年时间
FDA放行，DMD基因疗法重启临床
两款SMA(脊髓性肌萎缩症)新药获得积极进展
救命药岂能一降价就断货
治疗经典遗传病，基因疗法再获积极数据 | 镰状红细胞病
FDA放行，DMD基因疗法重启临床
罗氏SMA药物显示早期疗效 小分子挑战核酸黑科技
一图读懂 | 消化系统罕见病新药研发进展
帮助改善ALS患者言语功能的新线索
EMA授予Reata公司甲基巴多索隆治疗Alport综合征的孤儿药资格认定
爱的力量，改变你我 | "爱力水手的故事"
首位患者A型血友病开始1/2期研究治疗； FDA授予HEMLIBRA治疗A型血友病的优先审查资格认定
Actelion公司寻求FDA批准OPSUMIT®用于治疗慢性血栓栓塞性肺动脉高压
Alexion与Complement制药达成合作，共同开发C6抑制剂
特发性肺纤维化（IPF）近期研究进展
3期数据更新，基因疗法让眼病患者看到了光明 | 莱伯遗传性视神经病变
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
华人学者Science最新成果：抑制LIMA1可治疗高胆固醇血症
法布雷病（Fabry）的3期研究已启动
双管齐下治疗晚期黑色素瘤，免疫疗法喜迎新组合
研究发现脊髓液可用于预测多发性硬化症的进展
大疱性表皮松解症、肢带型肌营养不良症新疗法获FDA罕见儿科疾病认证
新加坡有望“合法化”线粒体替代疗法
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
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