资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
乔杰:人类如何保持基因组的稳定
全基因组单核苷酸变异数据库建立
治疗先天性儿童盲人取得重大进展
依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究,静脉制剂Radicava已在中国获批!
赛诺菲Toujeo(甘精胰岛素U300)获美国FDA批准,用于I型糖尿病儿科患者!
FDA批准靶向镰状细胞病异常的新疗法
Maransertib治疗这2种罕见疾病试验完成首位患者给药
弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素
UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略
“基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现
克罗恩病可能影响大脑网络结构连接: 情绪障碍的发生和管理
罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查
PRX-102可改善法布雷病患者的肾功能
首个人类CRISPR基因编辑临床试验效果显著,将彻底改变遗传病的治疗
哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究
CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据
UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略
弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素
CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
全球真实世界研究支持Signifor治疗库欣综合征的长期收益
Zilucoplan治疗重症肌无力全球3期关键研究的首位患者给药
首个神经纤维瘤病1型治疗药物!阿斯利康/默沙东selumetinib获美FDA优先审查,总缓解率66
复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗亨廷顿舞蹈病等polyQ疾病
让侏儒症儿童多长高9厘米!BioMarin新药2期临床数据积极
评估Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼-匹克病的1期试验招募完成
酶形状扩展可能是腓骨肌萎缩症的根本病因
科学家发现Roquin-1蛋白突变引发人类免疫失调的机制
治疗进行性肌肉骨化症的药物BLU-782获5亿美元资助
研究人员发现治疗肺纤维化的新靶点
EB-101基因疗法治疗这类大疱性表皮松解症的1/2a期临床积极数据公布
<
...
21
22
23
24
25
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部