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全球首个治疗腓骨肌萎缩症药物FDA三期临床进展顺利 ，天士力有望加速罕见药中外双报进程
＄30亿重磅新药问世，FDA豪批多款罕见病新药
刘丕楠：攻克神经纤维瘤病，愿前行的路上不再孤独
彩云之南，心之所向新的方向 | 家庭梦想旅行计划
研究人员描述新的运动神经元疾病致病机制
戈谢病发现新的有效诊断工具
夏尔公司基因候选疗法SHP654（BAX 888）获得治疗A型血友病的孤儿药地位
查尔顿女士的生活因罹患肺动脉高压而颠覆
“仿制药指导目录” 对罕见病的宣战？
FDA批准治疗Erdheim-Chester病患者的首个疗法
CFDA药审中心公布第二十四批优先审评药品注册申请名单，5个是罕见病用药
远方的梦想与遇见 | 家庭梦想旅行计划
基因疗法的三十年风雨上市之路
在细胞再循环系统中发现罕见病线索
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首款！FDA今日批准治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法
SLU研究人员将重点转到肌营养不良症药物靶点
FDA授予PBI-4050治疗特发性肺纤维化的快速通道地位
“送白塞知识给准医生”11.18走进蚌埠医学院！
FH义诊随访活动成功举办
愿未来越走越远 | 家庭梦想计划
罕见儿童疾病与主要癌症基因有关
CAR-T&罕见疾病治疗的未来
罕见病改变他家，他要改变罕见病治疗
从8%到100%，基因疗法显著提高患儿生存率
专家齐聚蒙特菲奥里共同应对一种儿童罕见遗传病
主要慈善机构呼吁NHS停止对无声杀手肺部疾病患者的“非人道”对待
立字为证，我为自己打call | 目标
2017全国罕见病组织能力建设培训会圆满成功
《欧洲血友故事》下篇
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