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FDA 授予UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的儿科罕见病和快速通道资格认定
FDA批准辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市,用于治疗罕见心脏病
FDA授予Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的突破性疗法资格认定
Dova公司第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet欧盟获批在即
罕见病新药Translarna获治疗5岁以上杜氏肌营养不良儿童
Ultomiris欧盟即将获批,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
Esperoct(N8-GP)获欧盟CHMP推荐批准
罕见病新药Ultomiris欧盟即将获批
罕见病新药!靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格
第一款!FDA批准儿童红斑狼疮首个疗法
CTX001造血干细胞疗法获得快速通道资格认定
Nanatinostat喜获孤儿药资格认定
罕见病新药!UX007 2019年中申请上市,治疗长链脂肪酸氧化代谢病
杜氏肌营养不良(DMD)新药!pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药
Tinostamustine获得孤儿药资格认定
Viela Bio斩获首个突破性疗法认定
FDA授予AMT-130基因疗法快速通道资格认定
NF:新药获得突破性疗法资格认定
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
FDA批准HMI-102治疗PKU的新药临床研究申请
FDA授予E4治疗新生儿脑病的孤儿药资格认定
FDA授予ABO-101治疗MPSIIIB的快速通道资格认定
70%患者肿瘤缩小,神经纤维瘤新药获FDA突破性疗法认定
FDA授予PRM-151治疗特发性肺纤维化的突破性疗法资格认定
FDA授予RVT-801治疗法伯病的快速通道和儿科罕见病资格认定
武田皮下注射剂型Entyvio治疗炎症性肠病在欧盟进入审查
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
一周两款多发性硬化症新药上市,德国默克口服疗法获FDA批准
美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
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