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17款获批IND，多款启动临床，1款进入3期，国内AAV基因疗法步入爆发前夕
一种良性的遗传性肝病——Dubin-Johnson综合征
全球首款DMD基因疗法上市提速，无需再经FDA咨询委员会
安徽省罕见病专科联盟成立
重磅！这种无药可治的疾病，终于迎来首款疗法
彭镜教授：我做了一些工作，成功帮助了患者，那使我感到自豪
比罕见病还罕见的专病医生前路何在？
美国拒绝将DMD纳入新生儿筛查，引发患者团体愤怒
1型酪氨酸血症首选药尼替西农原研在中国获批，仿制药已于2021年上市
重磅报告！罕见病数量多达10867种（附下载） | 让罕见被看见
“脱髓鞘病友家园”健康管理服务全面升级 聚焦患者需求，共赴不复发之约
每周一次治疗A型血友病！赛诺菲新型 VIII 因子疗法ALTUVIIIO获FDA批准上市
一天之内，3款镰刀细胞贫血症药物终止开发
禾沐基因“HGI-002注射液（治疗α-地贫）临床研究”启动会顺利举行！
SCD基因疗法元年，让谁欢喜让谁愁？诺华放弃与Intellia合作的SCD基因治疗项目
面肌萎缩症新药AOC 1020获FDA孤儿药认定，目前尚无药获批
苯丙酮尿症口服疗法临床在美获批
多系统萎缩临床试验启动患者招募
Global Workshop on Access to RD Diagnosis and Trea
第一个接受商业化Libmeldy基因疗法的孩子，已无遗传病症状
再生元C5单抗BLA获FDA优先审查！超罕见CHAPLE综合症患者迎来治疗希望
国际罕见病日宣传宣传周活动【湖南站】邀请函 | 让罕见被看见
罕见病科研新模式 | “金石计划”患者社群科研项目正式启动
2023年爱心助孕项目正式开放申请，最高补助3万元 | 无罕之路
倒计时7天！《万分之一的普通人》即将现身
重磅！2023年罕见病诊疗和支付准入国际论坛报名通道开启
全球第二款！FDA授予辉瑞CD3/BCMA双特异性抗体优先审评
中华医学会罕见病分会成立！
SKG-妇女节《TA 的时刻》拍摄招募 | 罕见群演
全国各医院宣教义诊活动汇总 | 2023国际罕见病日中国区宣传周
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