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阿斯利康「依库珠单抗」在中国获批新适应症
本导里程碑 | 本导基因慢病毒载体地贫基因治疗IND获CDE受理
Crigler-Najjar综合征基因治疗最新试验结果发布
【罕见名医】竺晓凡教授：由儿童血液罕见病诊疗说起，医生职业本就是淬炼，不遗余力是底色
刚刚！这家药企宣布，又一罕见病适应症获批！
MET抑制剂「伯瑞替尼」拟纳入优先审评，针对胶质母细胞瘤！
全身型重症肌无力新药获FDA批准上市
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Ultragenyx公布多个罕见病临床项目数据，涵盖OI、AS和WD等丨柯西国外资讯
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蔡磊：可喜可贺，研究发现一个全新的机制，这是世界首例，有望攻克渐冻症！
Orbit研究2期中期数据显示，Setrusumab显着降低成骨不全症患者的骨折率丨柯西国外资讯
杜氏肌营养不良新药在欧洲获上市推荐
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辉大基因：RNA编辑疗法获儿科罕见病资格认定（附管线）
2023中国脊髓小脑性共济失调医患交流会（上）
2023中国脊髓小脑性共济失调医患交流会（下）
《“破局最后一公里”罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》报告在上海隆重发布！
Kyverna的CAR-T获批又一自免适应症！还有多少自免适应症在被CAR-T攻克？
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兄弟俩深陷“生育魔咒”！生了6个孩子5个夭折，仅存活的一个也是智力低下
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