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2015全国罕见病组织秋季能力建设培训通知[北京·11.28-29]
中国PKU联盟会长对话美国加州PKU主席Diane女士
FDA授予埃博拉病毒实验药物ZMapp快速通道资格
治疗普拉德－威利综合征药物Setmelanotide的二期研究获FDA资金支持
2015国际Alport综合征研讨会成功召开
瓷娃娃罕见病医疗康复基地在京正式成立
全球最大的罕见病测序项目发现四种新的罕见遗传病
DDD团队测序发现4种新的遗传病
“不明诊断疾病联盟通道”开启网上申报系统
ArmaGen公司宣布用于治疗Hurler综合征药物的临床研究进展
Oncolytics Biotech发表治疗多发性骨髓瘤临床研究数据
Sarepta宣布eteplirsen治疗杜氏肌营养不良的临床数据
拜马林启动kNOWyourDuchenne计划帮助DMD患者识别基因突变
FDA授予治疗特发性肺纤维化药物快速通道资格
FDA授予治疗血友病B型药物DTX101孤儿药资格
胃癌新药已获批准在加拿大使用
《血友病家庭治疗手册》在津出版
第四届首都（国际）遗传性疾病临床转化医学论坛【北京 · 10.24-25】
白塞家人欢聚京城共同谱写白塞梦想 第二届病友大会成功举办
首个多发性骨髓瘤口服蛋白酶抑制剂前景良好
基于国外的单臂小样本临床试验数据（注射用阿糖苷酶治疗庞贝病）
Opexa公司获得视神经脊髓炎孤儿药研发项目私人投资
Threshold公司开展鳞状细胞癌药物二期临床试验
纤维发育异常骨化渐进症的二期临床试验受试者范围将延伸至儿童
药物daratumumab对于多发性骨髓瘤第I/II期试验新进展
印度理工学院马德拉斯分校研究者为罕见遗传病开发药物
Farydak®成为首个获准用于治疗多发性骨髓瘤的药物
美国FDA确认收到治疗I型遗传性酪氨酸血症的新药申请
欧盟委员会批准治疗儿童型低磷酸酯酶症药物上市
招贤纳士！助力罕见病工作，等您来加入
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