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FDA宣布接受Iveric Bio的Avacincaptad Pegol用于治疗地理萎缩的新药申请，
脑海绵状血管畸形临床研究即将开启
2023年中国短肠综合征患者调研 ｜短肠综合征问卷调研
上海新华医院基因治疗先天性黑朦LCA2临床研究完成首例患者入组
原发性硬化性胆管炎微生物组药获FDA孤儿药资格认定
全球CRO普米尔医药与罕见病诊断公司CENTOGENE达成战略合作
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XY发育成女生？斯威尔症候群患者的艰难之路
2023年最具潜力获批药物TOP10，包括DMD基因疗法SRP-9001、AD抗体药物等。
二氟尼柳停产！ATTR患者面临用药困境
弥漫型内生型桥脑胶质瘤药物获FDA孤儿药资格认定
Jubilant迎双喜，今年2款肿瘤新药获FDA孤儿药称号
先天性糖基化障碍诊疗新进展
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巴顿病基因疗法最新进展
卟啉症口服药物获FDA孤儿药资格认定
魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND获得受理
CBD——由工业大麻生产，国外已批准用于3种癫痫相关罕见病适应症
ALS患者的“智慧外骨骼”！哈佛科学家开发轻便可穿戴设备，协助ALS患者恢复上肢功能，穿戴负担单侧仅
信念医药：AAV基因疗法IND获受理，用于血友病A
FDA批准首款早产儿视网膜病变药物Eylea
2023年，孤儿药继续扎堆等待FDA批准（附PDUFA日期），百济神州取开门红
安佳因获批新适应症 用于12岁以下儿童血友病A患者
中国药促会宋瑞霖会长：中国有能力解决罕见病的高值药物医疗保障问题
2款First-In-Class孤儿药药取得新进展
轻链淀粉样变性药物研究结果更新
4D Fabry基因疗法被FDA临床暂停
新一代C5补体抑制剂：罗氏公布Crovalimab治疗PNH患者的全球3期积极数据
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