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美FDA批准辉瑞注射用Elelyso用于治疗1型戈谢病
2013罕见病公益组织论坛邀请函
我国首部关注新生儿筛查公益视频发布
第二届I CAN罕见病青年协力营招生简章
第三届瓷娃娃全国病人大会启动发布会邀请函
2013海洋天堂计划罕见病网络管委会成员名单公示
FDA批准TOBI Podhaler治疗囊性纤维化患者肺部感染
BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
遗传发育所等利用外显子组测序鉴定一个新白化病基因
内首例基因工程类血友病药物在天津滨海新区研发
中国首个结节性硬化症（TSC）专病门诊在京成立
为《首届全国罕见病儿童征文绘画比赛作品汇编》邮寄费募捐
DARA生物公司向FDA提交关于罕见药KRN5500申请
美食品药监局授予新型特利加压素制剂孤儿药认定
庆祝孤儿药法案通过和美国罕见病组织成立30周年
英拟投入1亿英镑绘制癌症和罕见病基因序列图
罕见病群体上午呼吁平等 关爱 不罕见
赛诺菲口服MS药物Aubagio获澳大利亚TGA批准
Nature：全球基因组研究者共同寻求疾病发生的遗传根源
Versartis发布VRS-317生长激素I期临床研究结果
高剂量辛伐他汀可降低MS患者脑萎缩
热烈庆祝袖珍人李铭先生、陈婵小姐喜结连理，百年好合！
江西婴幼儿罕见病慈善救助启动 百名患儿将获救助
华大基因费城儿童医院联合基因中心开始提供临床测序应用
多发性硬化症新的治疗药Aubagio(teriflunomide)获美国FDA批准
Pluristem向FDA提交其胚胎细胞疗法罕见药申请
欧盟批准Vertex公司囊肿性纤维症药Kalydeco
镰刀细胞疾病药物L-glutamine获欧盟罕见药资格
黏多糖贮积症一型药物MultiStem获FDA授予罕见药身份
Sobi向FDA提交关于多系统炎症疾病的罕见药申请
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