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优时比重症肌无力新药申报上市并获FDA优先审评资格
2023上半年FDA有望批准的10款新药
罕见病用药如何保障？专家共话罕见病保障新模式
2022年度全球7款罕见病基因疗法获批，打破全球最贵药物记录 | 年终盘点
给临床多一种选择：吸入一氧化氮在COVID19治疗中的应用
北海康成引进基因治疗产品及技术，涉及SMA、庞贝氏病和法布雷病
FDA批准启动Masitinib治疗进行性多发性硬化的3期临床试验
2022中国获批上市的14种罕见病药物 | 年终盘点
揭示胶质母细胞瘤背后的秘密，有望开发出更好的疗法
2022年国内获批IND的10款罕见病基因疗法
自身免疫性肝炎临床在美获批
重磅！国家罕见病医学中心设置标准发布！附罕见病病种清单
比亚迪拍摄招募演员 ｜罕见群演第六期
我国科学家发现与多发性硬化症相关的新基因
2022年罕见病药企5大并购交易 | 年终盘点
直播预告｜转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者如何应对新冠感染？
江苏省“儿童罕见病救助”项目为困难家庭补助1万元
一年时间国内13款AAV基因疗法IND获批，国内AAV基因疗法加速发展
近期FSHD研究项目动态
基因疗法治疗先天性耳聋获FDA儿科罕见病资格认定
信念医药第二款AAV基因治疗新药获FDA孤儿药认定
辉大基因科学家团队合作发现治疗杜氏肌营养不良症的潜在新方法
国内IND申请获批的15款AAV基因疗法
吸入用伊马替尼AER-901计划启动肺动脉高压（PAH）2期试验，畅溪制药已获国内权益
守护营干货铺⑦│以家庭为中心的SMA康复
2022年肌萎缩侧索硬化治疗药物盘点
一种罕见的遗传性综合征性智力障碍一Coffin-Siris综合征
国家医保谈判倒计时，哪些罕见病用药能进？
发现一种特殊的基因突变，与儿童肥胖相关
科学家识别出与人类多发性硬化症发病相关的新型风险基因
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