资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
Dravet综合征1/2A期研究中期数据
肺动脉高压右室-动脉耦联的评价及预后相关性
特发性肺纤维化2期临床试验完成首位患者给药
重磅！全球首个原发性轻链型淀粉样变治疗药物兆珂速®在华获批
一种新型的基于M23的水通道蛋白4自身抗体ELISA检测方法：诊断准确性和临床相关性
五分钟让您了解什么是基因治疗
复旦儿科参与新药研究，《新英格兰医学杂志》发布最新研究成果
预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症药物的临床概念验证
急性髓系白血病临床研究结果公布
全身型重症肌无力的3期研究积极结果
美国孤儿药之专利权和独占权分析报告
先天性高胰岛素血症研究呈积极结果
全球的基因疗法市场以及相应的准入情况概况 | 重磅
首部《中国Leber遗传性视神经病变（LHON）患者生存状况调研报告》发布
《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》重磅发布 | 报告
调研报告 I 2019年硬皮病患者综合社会调查
罕见病药物政策和药物经济学研究的特征
罕见病治疗国内外的研究现状
中国多发性硬化患者生存报告
特发性肺纤维化诊断临床指南（摘译）
【标准•方案•指南】儿童智力障碍或全面发育迟缓病因诊断策略专家共识
欧洲抗风湿病联盟（EULAR）关于白塞氏综合症管理的建议（2018年更新版）
关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的5个事实（信息图）
庞贝氏症管线疗法和副作用分析 | 报告
波士顿大学研究人员识别亨廷顿舞蹈症可能的生物标志物
研究人员阐明肌肉生长抑制素如何被激活
戈谢病转归调查：患者登记项目提供全球性见解
接受试验性细胞疗法治疗的杜氏肌营养不良症患者获得显著改善 | 报告
ACE-083治疗腓骨肌萎缩症患者的研究
Amicus疗法公司宣布SD-101治疗大疱性表皮松解症结果
<
1
2
3
4
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
