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肾上腺脑白质营养不良丨影像诊断要点
黏多糖贮积症Ⅲ型药物 SOBI003 的长期安全性与疗效报告
Krabbe病基因疗法临床数据发布
与肌萎缩性侧索硬化症相关的多发性硬化症：不幸的巧合还是合理的一致？
加拿大SOLVE FSHD为n-Lorem提供100万美元，用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)
ALS生物标志物数字平台研究结果发布
Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩症的综述
肌萎缩侧索硬化的过去和未来治疗策略综合研究
利司扑兰如何与1-3型脊髓性肌萎缩症的其他治疗方法进行比较：系统文献回顾和间接治疗比较
他利苷酶-α治疗戈谢病的疗效和安全性：巴西长达9年的回顾性研究结果
重磅|首个国产酶替代疗法CAN103用于初治戈谢病受试者的临床研究招募
免疫球蛋白A肾病RNAi疗法2期结果公布
PLN-74809在特发性肺纤维化患者中的 2a 期临床试验获得积极安全性和有效性数据
皮下注射 concizumab 治疗A型血友病和存在抑制性抗体的A/B型血友病的长期疗效和安全性
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！
两种类型肢带型肌营养不良基因疗法最新进展
庞贝病研究新进展
原发性纤毛运动障碍研究新进展
基因疗法治疗佩梅病最新进展
纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展
鼻腔给药癫痫药物大麻二酚完成初步临床前研究
罕见神经肌肉疾病研究新进展
基因疗法治疗脆性X综合征临床前研究结果
山东大学齐鲁医院神经罕见病团队发表系列论文报告可治性罕见肌病新研究
解决罕见肌病运动功能障碍 这个新药二期解析
黏多糖贮积症Ⅰ型患者儿童约占85%
磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征临床试验最新数据公布
基因疗法治疗该神经系统疾病临床前研究积极数据
支气管肺发育不良临床试验完成首位患者给药
基因疗法治疗黏多糖贮积症最新进展
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