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视网膜色素变性试验结果发布
多款基因疗法单剂价格已超200万美元
家族性高乳糜微粒血症RNAi药物3期临床完成招募
僵人综合征临床研究即将开始
亨廷顿舞蹈症3期临床试验初步结果公布
原发性脑和中枢神经系统恶性肿瘤药物获FDA孤儿药资格认定
FDA授予KT-253孤儿药资格认定，用于治疗急性髓细胞性白血病
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这种遗传性心脏病基因疗法IND在美获批
1 亿美元到账！uniQure获Hemgenix在美国商业化触发的里程碑付款
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症基因编辑疗法在欧洲获孤儿药资格认定
纯合子家族性高胆固醇血症研究数据发布
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Lennox-Gastaut综合征药物获FDA孤儿药资格认定
阿斯利康和珂阑医药就高胆固醇血症达成药物发现合作和许可选择协议
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真知不罕见 | 干细胞治疗：为罕见病点燃治愈的希望
萨特利珠单抗可使AQP4抗体阳性NMOSD患者加快激素减量速度
国内首个治疗全身型重症肌无力药物获批
2023年中国尼曼匹克大会诚邀各方共同探讨关于解决方案
罕见病药物开发新方向标
口服DMD疗法MP1032被FDA授予孤儿药资格，可降低副作用，增强激素疗效
浙江大学严庆丰等发现修复线粒体和改善心脏功能的潜在药物与新靶点
GRIN相关疾病1B期研究完成首位患者给药
Wolfram综合征临床试验新进展
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